מחלת הגושה, אשר קרויה על שמו של הרופא הצרפתי שגילה אותה בשנת 1882, ד"ר פיליפ גושה, הינה מחלת אגירה ליזוזומאלית מטאבולית העוברת בתורשה. מחלה זו נגרמת כתוצאה מפגם תורשתי והיא נפוצה בעיקר בקרב יהודים יוצאי קהילות אשכנז. ישנם שלושה סוגים של מחלת הגושה, אשר השכיח מביניהם הינו גושה סוג 1.
סוג זה, הפוגע ב-1 מכל 1,000 לידות, גורם לשורה של סימפטומים כגון כבד וטחול מוגדלים, נטייה לדימום, נטייה לשברים, הפרעות בכליות ובריאות, אנמיה ועוד. מחלת הגושה דורשת טיפול קונסיסטנטי ומעקב רפואי צמוד. כעת, במסגרת מחקר ופיתוח של חברת הביוטכנולוגיה הישראלית פרוטליקס, ייתכן ומרחב הטיפולים לחולי גושה סוג 1 יתרחב באופן משמעותי.
מדובר בכניסתו של טיפול נוסף במחלת הגושה לשוק התרופות הישראלי. בספטמבר 2012, פרוטליקס קיבלה את אישורו של משרד הבריאות לשווק תרופה חדשה לחולי גושה סוג 1. מדובר בתרופת אללייזו (טליגלוצראז אלפא) להזרקה אשר קיבלה לאחרונה, במאי 2012, את אישורו של ה-FDA האמריקני. כמו כן, על פי האתר הכלכלי "גלובס", פרוטליקס הגישה כבר הצעות לשווק את התרופה גם במדינות נוספות בעולם. גורמים בחברה סבורים כי האישורים הינם רק עניין של זמן וזאת בשל יעילות המוצר והבשורה המקופלת בו לטובת חולי גושה. כיום, חברת פייזר האמריקנית (אשר הינה בעלת שותפות מסחרית עם פרוטליקס), משווקת את התרופה בארה"ב.
בראיונות לאתרים הכלכליים, מנכ"ל חברת פרוטליקס, ד"ר דוד אביעזר, לא הסתיר את שמחתו. ראשית, ד"ר אביעזר ציין כי בתור חברת פיתוח כחול-לבן, הוא מתרגש מאד שהתרופה קיבלה את האישור הסופי של משרד הבריאות הישראלי. כמו כן, מנכ"ל פרוטליקס הוסיף כי הוא גאה שהתרופה החדשה תוכל לעמוד כעת לרשותם של חולי הגושה בישראל. עבודת הפיתוח הייתה אגב שיתוף פעולה בין החברה לבין גורמים שונים במוסדות רפואיים ואקדמיים מהמובילים בישראל ובעולם. כמו כן, פרוטליקס נהנתה גם משורה של מענקים מטעם ממשלת ישראל.
יו"ר עמותתה הגושה בישראל: "תוספת ביטחון לחולים"
יו"ר עמותת הגושה בישראל, מר יוסי כהן, ציין אף הוא כי אישורה של אללייזו על ידי משרד הבריאות הישראלי מהווה בשורה של ממש עבור חולי הגושה במדינה. כהן הוסיף כי היות וקיים חוסר יציבות בעולם מבחינת אספקת הטיפול האנזימי החלופי למחלת הגושה, אין ספק כי תוספת של טיפול חדש תוכל להעניק לחולים ביטחון רב בסוגיית הטיפול. יתרה מכך, הוא מוסיף, הדברים נאמרים מקל וחומר כאשר התרופה מיוצרת על ידי חברה מקומית.
כיום, ישנם כ-12,000 חולי גושה בעולם. על פי ההערכות, החולים הישראלים מהווים כ-6% מכלל החולים ברחבי תבל. ד"ר אביעזר אמר למגזין הכלכלי "כלכליסט" כי החברה מתכוונת למכור את הטיפול החדש במחירים תחרותיים בשוק הישראלי. יודגש כי עשרות ישראלים כבר זכו לטיפול באמצעות אללייזו, וזאת במקביל לעבודות המחקר והפיתוח. בחמש השנים האחרונות, כ-60 חולי גושה זכו לטיפול של חברת פרוטליקס עם התרופה החדשה, וה"שירות" ניתן הן במסגרת טיפולי חמלה והן במסגרת ניסויית מדעית.
פרופ' ארי זימרן, מנהל מרפאת הגושה במרכז הרפואי שערי צדק, ציין כי המחקרים הקליניים אשר נעשו בעניין תרופת אללייזו עד לאישורה על ידי משרד הבריאות הישראלי היו ניסוי מרכזי וניסוי ההארכה. ממצאי ניסויים אלה הצביעו על כך שמדובר בתרופה יעילה למחלת הגושה. פרופ' זימרן מדגיש כי תוצאותיהם של המחקרים במסגרת ניסוי ההארכה, אשר נמשך כ-24 חודשים בחולים נאיביים, תמכו באופן ברור בקביעה כי אללייזו היא דרך טיפולית חשובה ומשמעותית עבור חלוי הגושה, בארץ ובעולם.
